随着药物品种和数量的不断增加，一方面，人们对药物评价水平和药物管理水平的要求越来越高，另一方面，日益严重的药源性危害逐渐引起社会和政府的关注。在这一背景下，药物流行病学得到了较快的发展，由于一些新药上市后，不断出现药物不良反应事件，瑞典首先于1956年开设了临床药理学专业，该专业的首要任务是提高新药研究的科学水平，促进合理用药与专业教学；1964年WHO的技术报告充分肯定了设置临床药理学专业的必要性。经过二十多年努力，至20世纪80年代，临床药理学在发达国家已发展成为一门成熟的专业，药物不良反应监测是其主要职能之一。20世纪80年代初，英国医药界认为已有的药事管理方法与临床药理学等专业仍不能满足保障用药安全的需要，应该进一步加强药物警戒。1983年英国的药物研究中心在其主持的国际会议上提出了上述问题，继而又召开专业会议进行深入研讨，指出需要建立一个由临床药理学交叉的新学科——药物流行病学，以促进药物警戒的发展。

临床医学（内科、儿科）、临床药学也都参与了药物流行病学学科的创建。当这些临床医药学科从合理用药的角度，把目光扩展到广大用药人群时，其工作就自然进入药物流行病学领域。从药物流行病学词汇的构成看：Pharmaco和epidemiology分别代表药理学与流行病学，因为其研究对象是患者或广大用药人群，故临床含义与寓于其中，反应了药物流行病学是临床药理学与流行病学相互渗透的学科。

药物流行病学研究的雏形于20世纪80年代初在美国及英国形成，英国陆续建成了几个大型的临床病史一处方药物数据库网络，开始对大样本人群的药物利用与效应进行高效率的研究，英国在这方面起步稍迟，但对建立全国性医院医院患者诊疗与处方用药自动化数据库的必要性性很早就取得共识。至20世纪80年代末，这种数据库已在部分地区建成，并用于药物利用研究与药费控制，取得了很大成功。